推动干细胞应用转化！国家药监局对十三届全国人大五次会议第0123号提议作答复

“要瞄准世界科技前沿，抓住大趋势，下好‘先手棋’”“以推动重大科技项目为抓手，打通‘最后一公里’，拆除阻碍产业化的‘篱笆墙’”……这是习近平总书记反复强调中国创新发展的路径方向。

而关乎国民健康和健康中国战略的干细胞技术深入“无人区”，在新型举国体制的助力下，取得了一批标志性、引领性的重大原创成果。如今，干细胞技术重在解决“命门”和“卡脖子”问题，旨在依靠国内创新，依托干细胞产业化发展。

为此，不少专家学者和企业家曾多次在全国人大会议上提出干细胞相关政策化建议，今年十三届全国人大五次会议第0123号提议也特别建议“关于大力推动干细胞应用转化、大力发展国家干细胞产业促进机制”。最近，国家药监局给到如下答复：

细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，国家药监局高度重视包括干细胞在内的生物医药新技术产品的审评能力建设和技术规范研究工作。

一、明确细胞治疗产品的注册申报路径，增强产业研发信心

近年来，我国细胞治疗类产品研究发展迅速，为更好的管理和服务相关科研机构和企业，《药品注册管理办法》及其配套文件明确了按照药品进行管理的细胞治疗产品的申报注册路径，极大的提高了国内企业开展细胞和基因治疗等先进生物技术产品研发申报的积极性。

二、研究制定干细胞研究相关技术指导原则

2017年，原食品药品监管总局通过发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞治疗产品的转化路径和申报要求。综合考虑干细胞相关产品产业化过程中对监管和评价体系的需求，国家药监局药审中心于2021年发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，于2022年发布《免疫细胞治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》，持续完善技术评价体系。

三、积极探索细胞治疗产品上市后监管路径

在前期调研和研究的基础上，国家药监局着手在原有药品监管法规体系基础上，积极探索细胞治疗类产品上市后的监管路径、手段和监管措施。为促进我国干细胞研究与应用科学、有序、健康发展，针对细胞治疗产品生产管理的特殊性，国家药监局研究起草了《药品生产质量管理规范》细胞治疗产品附录，以规范细胞治疗产品的生产和质量控制行为，现已公开征求意见。

下一步，国家药监局将与国家有关部门按照各自的职责，建立有效运行的监管体系，继续完善相关管理规范和技术标准，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。